Ieteicams, 2019

Redaktora Izvēle

Sirds mazspēja: cilmes šūnu terapija var pasliktināt sirds bojājumus
Bērnu ēdieni joprojām ir pārāk tauku un nātrija
Kas var izraisīt sarkano ādu?

Eksperimentālās zāles pārveido smadzeņu savienojumus autismā

Jauni pētījumi no Teksasas Dienvidrietumu universitātes Dallasā ir identificējuši divus iespējamus jaunus autisma spektra traucējumu ārstēšanas veidus, kas vērsti uz bojāta gēna ietekmi uz neironu komunikāciju.


Jauns pētījums ir atklājis, ka ar autismu saistītais gēns spēlē citu lomu nekā līdz šim pieņemtais.

Autismu, ko bieži izmanto kā autisma spektra traucējumu (ASD) jumta terminu, raksturo atkārtota uzvedība, saziņas traucējumi un ļoti koncentrētas intereses.

Saskaņā ar Slimību kontroles un profilakses centru (CDC) aplēsēm aptuveni 1 no 68 bērniem ASV ir diagnosticēti ASD.

ASD ārstēšana bieži ir vērsta uz uzvedības simptomu novēršanu un palīdzot cilvēkiem ar traucējumiem apgūt labākas komunikācijas stratēģijas. Līdz šim relatīvi maz centienu ir vērstas uz autisma bioloģiskajiem cēloņiem.

Tagad pētnieki no Teksasas Dienvidrietumu Universitātes Dallasā pēta ceļu, kā uzzināt vairāk par šiem bioloģiskajiem faktoriem, lai tos risinātu tieši.

Pētījums, kuru vada Dr. Craig Powell, ir identificējis divus iespējamos ārstēšanas veidus, kas varētu atjaunot neirotransmisijas procesus, ko ietekmē gēnu, kas pazīstams kā KCTD13, trūkums.

Powell un komanda publicēja pētījumu rezultātus žurnālā Daba.

Trūkst gēna “pasliktina smadzeņu darbību”

KCTD13 gēns kodē proteīnu ar tādu pašu nosaukumu, un iepriekšējie pētījumi ir saistījuši tās ekspresijas līmeni ar patoloģisku smadzeņu lielumu, apgalvojot, ka "[g] [kromosomu segmenta, kas satur šo gēnu] zaudējums un ieguvums rada ievērojamu risku autisma un attīstības kavēšanās. "

Dr Powell un kolēģu pētījumi tomēr atklāja, ka KCTD13 ir pilnīgi atšķirīga loma: tas nav saistīts ne ar smadzeņu lielumu, bet arī uz sinaptisko transmisiju vai neirotransmisiju. Tas ir neironu spēja pārraidīt informāciju.

"[W] e bija diezgan pārsteigti, ka Kctd13 dzēšana neizraisīja palielinātu smadzeņu lielumu, palielinātu embrija šūnu proliferāciju un migrācijas izmaiņas," teica Dr.Medicīnas ziņas šodien, paskaidrojot, ka viņš un viņa komanda cerēja apstiprināt iepriekšējo pētījumu rezultātus.

Pētnieki arī noteica narkotikas, kas var atcelt kļūdaino savienojumu, kas rodas šī gēna dzēšanas rezultātā.

"Šī gēna dzēšana būtiski traucē smadzeņu darbību, un mēs atradām veidu, kā novērst bojājumus. Bet mums ir vairāk jādara, pirms mēs mēģinām šos ārstēšanas veidus uz cilvēkiem. Rezultāti dod mums pavedienu par to, kādi ceļi ir mainīts un kur meklēt. "

Dr Craig Powell

Dr Powell un komanda izmantoja peles, lai izpētītu KCTD13 proteīna faktisko iedarbību, kā arī to, kāda loma tai ir autismā.

Eksperimentos viņi izdzēsa gēnu, kas kodē proteīnu pelēm, un atzīmēja, ka tās trūkums ir uz pusi samazinājis sinaptisko savienojumu skaitu dzīvnieku smadzenēs.

Pētnieki pamanīja, ka, ja nav KCTD13, proteīna līmenis, kas pazīstams kā RhoA, palielina sinaptisko transmisiju.

KTCD13 normālā izteiksmē palīdz regulēt šo proteīnu, ļaujot neironiem brīvi sazināties.

Zinātnieki testē zāles ar augstu potenciālu

Lai novērstu gēnu dzēšanas ietekmi, Dr. Powell un pārbaudīja dažāda veida RhoA inhibitorus: Rhosin un Exoenzyme C3.

Šī pieeja bija veiksmīga, atjaunojot normālu sinaptisko pārraidi zem 4 stundām.

Relatīvi īss laiks, kas bija nepieciešams, lai zāles parādītu savu ietekmi, atkal pārņēma zinātniekus.

"Mēs bijām pārsteigti arī par to, ka smadzeņu šķēļu inkubācija RhoA inhibitoros salīdzinoši īsā laika periodā dažu stundu laikā var izmainīt sinaptiskās novirzes," teica Dr.MNT.

Tomēr pozitīvā ietekme bija redzama tikai īstermiņā, tāpēc pētnieki ir iesaistīti, lai pārbaudītu, cik bieži šīs zāles būtu jāievada, lai saglabātu to ietekmi.

"Mēs pierādījām, ka šo zāļu inkubācija akūtās smadzeņu šķēlītēs var īsā laikā atjaunot sinaptisko funkciju," skaidroja Dr.

"Nākotnē," viņš piebilda, "mēs ceram veikt eksperimentus, lai noteiktu, vai ilgstoša šo vai līdzīgu zāļu ievadīšana in vivo var izraisīt arī ilgstošu sinaptiskās funkcijas atjaunošanu smadzenēs."

Pētnieki atzīmē, ka klīniskajos pētījumos eksoenzīms C3 tiek pārbaudīts muguras smadzeņu bojājumu ārstēšanai. Ja tie ir veiksmīgi, viņi cer, ka šie pētījumi arī izlīdzinās ceļu turpmāko testu veikšanai par zāļu potenciālu ASD ārstēšanā.

Tikmēr Dr. Powell un komanda vēlētos koncentrēt savus centienus uz papildu pētījumiem par KCTD13 gēnu, kura kompleksā loma neirotransmisijas kontekstā vēl nav pilnībā saprotama.

"No šī pētījuma ir vairāki nākamie soļi," teica Powell. "Pirmkārt, mēs gribētu zināt, vai RhoA līmeņi ir mainīti [...] peles modeļos vai pacientiem [bez hromosomu segmenta, kas satur KCTD13]."

"Otrkārt, mēs gribētu noteikt, vai Kctd13 pelēm novērotā patoloģiskā lokomotoriskā uzvedība [novērota] var tikt izglābta, apstrādājot visu dzīvnieku ar RhoA inhibitoriem," viņš piebilda.

Visbeidzot, pētnieks pauda interesi "aplūkot citus autisma ģenētiskos modeļus, kas paredzēja mainīt RhoA ceļu."

Populārākas Kategorijas

Top